來源：NMPA官網

凝血因子VIII是血友病A的主要治療藥物，按來源分為血源性人凝血因子VIII（pdFVIII, plasma-derived FVIII）和重組人凝血因子VIII（rFVIII, recombinant FVIII），基于輸入性感染等安全性方面的考慮，重組人凝血因子VIII在眾多國家已成為治療的首選。

SCT800是神州細胞工程有限公司自主研發的rFVIII，2019年11月提交BLA（生物制品上市許可申請）。

2021年6月，SCT800關鍵性3期臨床試驗結果發表于血友病領域知名期刊Haemophilia。結果顯示，SCT800用藥后年化出血率（ABR）的估算均值為2.82次，年化關節出血率（AJBR）的估算均值為2.07次。治療訪視期間，受試者突破性出血事件后給予SCT800按需治療，可達到92.6%的總止血成功率。此外，研究觀察到SCT800在改善患者關節功能和提高生活質量方面具有一定效果。

在安全性方面，發生1次及以上不良事件（TEAEs）的受試者占53.4%，均為輕中度。常見的不良事件依次有呼吸道感染、高尿酸血癥、咳嗽、鼻咽炎等。

過去，國內rVIII只能依賴進口，價格高昂，而且供應難以得到保障。本次神州細胞重組人凝血因子Ⅷ獲批，或將改變這一局面。

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